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[네이처셀 제공]
(서울=연합뉴스) 최현석 기자 = 성체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀[007390]은 미국 자회사 네이처셀 아메리카가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 성인 자폐증 환자를 대상으로 하는 자가지방유래 중간엽줄기세포 치료제 '아스트로스템-AU(AstroStem-AU)'의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했다고 15일 밝혔다.
자폐 스펙트럼 장애(ASD)는 평생 지속되는 신경발달장애로, 성인 환자를 위한 근본적인 치료제는 현재까지 사실상 전무하다. 미국에서는 성인 인구의 약 1~2%가 ASD를 가진 것으로 추정된다.
아스트로스템-AU는 환자 지방조직에서 유래한 중간엽줄기세포를 배양해 활용하는 자가 세포치료제로, 정맥 내 10회 반복 투여 방식으로 설계됐다.
네이처셀은 동일한 정맥 반복 투여 방식으로 알츠하이머병 환자를 대상으로 한 임상을 FDA 승인 아래 수행한 바 있다며 이러한 임상 경험이 성인 자폐증 임상 1상 진행에 중요한 기반으로 작용할 것이라고 기대했다.
임상 1상에서는 일차적으로 안전성 및 내약성을 평가하고, 이차적으로 행동, 인지 기능, 삶의 질 개선 등 효과 신호를 탐색할 계획이다.
네이처셀 아메리카는 임상과 병행해 FDA의 재생의료 치료제 신속 개발 제도인 RMAT(Regenerative Medicine Advanced Therapy) 지정 신청을 추진할 계획이다. RMAT 지정이 이루어질 경우 FDA와의 긴밀한 협의가 가능해지고 개발 기간 단축 및 가속 승인 경로 활용 가능성이 확대되며, 중간 임상 데이터에 기반한 조건부 승인 전략을 적용할 가능성도 열린다.
시장조사기관에 따르면 글로벌 자폐증 치료 시장은 2024년 기준 약 250억~300억 달러(약 30조~40조 원) 수준으로 추정되며, 연평균 4~6% 성장이 전망된다.
세계 최대 시장인 미국에서는 자폐 관련 연간 사회·의료 비용이 2천500억 달러를 상회하는 것으로 보고됐다.
네이처셀 회장 라정찬 박사는 "알츠하이머 임상에서 쌓은 정맥 반복 투여 안전성을 바탕으로, 임상을 통해 안전성과 치료 효과를 확인할 수 있을 것으로 기대한다"며 "RMAT 지정 신청으로 개발에 속도를 내고, 글로벌 자폐증 치료 시장에서 새로운 기준을 세워나가겠다"고 말했다.
harrison@yna.co.kr
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