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GC녹십자 "산필리포증후군 치료제 임상 1상 계획 식약처 승인"

입력 2024-07-11 13:59:50

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GC녹십자

[GC녹십자 제공]


(서울=연합뉴스) 유한주 기자 = GC녹십자는 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'가 식품의약품안전처(식약처)로부터 임상 1상 시험 계획(IND)을 승인받았다고 11일 밝혔다.



MPSIIIA는 유전자 결함으로 체내 헤파란 황산염이 축적돼 점진적 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이고 환자 대부분이 15세 전후에 사망하는 중증 희귀 질환이다.


GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 고농축 단백질 제제 기술을 MPSIIIA 치료제에 적용해 개발하는 바이오 신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높인다고 회사는 설명했다.


GC1130A는 지난 5월 미국 식품의약청(FDA)에서도 임상 1상 IND를 승인받았다.


hanju@yna.co.kr



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